Les questions sur la cause et le traitement de l’autisme et d’autres troubles neurodéveloppementaux (TND) ont fait les manchettes dernièrement, et la Société canadienne de pédiatrie (SCP) a reçu plusieurs demandes de conseils de la part des membres. Avec l’aide d’experts en la matière, nous avons préparé ce document pour vous aider à répondre aux questions des patients et des familles.

La SCP fait la promotion d’une communication responsable des directives fondées sur des données probantes et encourage les pédiatres à lutter contre la mésinformation de manière à soutenir les patients et les familles. Il est essentiel d’éviter de décrire les TND comme la conséquence d’un seul facteur de risque. Une telle présentation peut entraîner des inquiétudes et de la culpabilité chez les parents. La SCP préconise également de faire particulièrement entendre les points de vue et les expériences des personnes autistes et de leur famille dans le cadre de ces échanges.

L’utilisation d’acétaminophène pendant la grossesse

La fièvre pendant la grossesse, particulièrement au cours des premier et deuxième trimestres, est associée à un plus fort risque de TND, y compris le trouble du spectre de l’autisme (TSA), et le risque semble plus élevé en cas de fièvre récurrente ou prolongée. La SCP, conjointement avec la Société des obstétriciens et gynécologues du Canada et Santé Canada, conseille aux personnes enceintes de traiter leur fièvre avec efficacité, et si elles ont besoin d’acétaminophène, de prendre la dose appropriée pendant la plus courte période possible pour contrôler leurs symptômes. Les personnes enceintes devraient éviter l’utilisation excessive d’acétaminophène et toujours vérifier auprès de leur professionnel de la santé si elles ne sont pas certaines de la dose ou de la durée du traitement.

Les parents et les familles ont peut-être entendu parler de certaines études observationnelles qui indiquent la présence d’une association entre l’utilisation d’acétaminophène pendant la grossesse et les TND. Cette association est qualifiée de « confusion par indication » et peut s’expliquer comme suit : on sait que la fièvre elle-même accroît le risque de TSA et les personnes enceintes prennent de l’acétaminophène pour traiter la fièvre. L’association avec les TND s’explique-t-elle par l’acétaminophène ou par la fièvre? Les ajustements statistiques ne parviennent pas à dissiper parfaitement cette incertitude.

Deux études ont été particulièrement médiatisées :

• Une étude publiée en août 2025, celle qui a le plus retenu l’attention, a exploré le lien entre l’acétaminophène et les TND au moyen d’une méthodologie novatrice conçue pour synthétiser diverses séries de données probantes. Plusieurs facteurs inclus dans cette étude comportent un haut risque de biais, y compris le risque de conflit d’intérêts intellectuel, l’absence d’information sur le mode d’évaluation des études, le fait que les auteurs qui évaluaient les études n’ont pas fonctionné à l’insu des résultats et l’absence de préenregistrement de l’analyse systématique dans une base de données.
• Selon une vaste étude suédoise, le TSA augmentait après l’utilisation autodéclarée d’acétaminophène, mais lorsque les chercheurs comparaient les membres des fratries, ils ont constaté que ce lien disparaissait. Ainsi, l’association entre l’acétaminophène et le TSA est probablement attribuable à des facteurs génétiques ou environnementaux non mesurés. Puisque l’étude n’était pas randomisée, il est impossible d’écarter complètement d’autres biais. Par ailleurs, l’étude n’a pas tenu compte de détails comme la dose, la durée de la prise d’acétaminophène ou la période au cours de laquelle elle a été ingérée pendant la grossesse.

D’après les données probantes disponibles, la SCP conseille toujours de traiter la fièvre avec efficacité pendant la grossesse, conformément aux recommandations du professionnel de la santé et à la posologie indiquée pour le produit.

L’utilisation de leucovorine chez les personnes atteintes d’autisme

La leucovorine, qui est le nom commercial de l’acide folinique, est un analogue du folate hydrosoluble utilisé pour réduire les effets toxiques du méthotrexate. À fortes doses, elle est utilisée pour le traitement du cancer et de certains types d’anémie. Elle est également utilisée chez les personnes ayant des taux réduits démontrés de folate cérébral. Certains parents demandent aux professionnels de la santé de prescrire de la leucovorine à leur enfant atteint d’autisme.

Même si certaines études font état de plus haut taux d’anticorps antirécepteurs du folate chez les personnes atteintes d’autisme, on ne sait pas si ces anticorps réduisent vraiment les taux cérébraux de folate ou si ces taux réduits de folate sont responsables de leur autisme. À partir de données isolées, certaines personnes avancent que la leucovorine serait probablement efficace pour traiter les patients atteints d’autisme qui possèdent ces autoanticorps.

Jusqu’à présent, cinq études cliniques sur la leucovorine ont été menées sur des personnes atteintes d’autisme. Deux examinaient les variations de la réponse en fonction de l’état sérologique. Dans une étude, les patients qui possédaient les anticorps présentaient de légers avantages à l’égard du principal résultat examiné, c’est-à-dire les capacités de langage. Cependant, malgré les légers avantages, le retard des capacités de langage demeurait très marqué, et les parents eux-mêmes ne signalaient pas d’amélioration des capacités de communication. Dans la deuxième étude, il n’y avait pas d’association claire entre les modifications à la réponse à la leucovorine et l’état sérologique, telle qu’elle est évaluée selon la mesure des caractéristiques autistes décrites par un parent. Les autres études qui auraient démontré une réponse à la leucovorine avaient été réalisées chez un petit nombre de participants ou comportaient d’autres limites en raison desquelles il était difficile de faire confiance aux résultats. Dans ces études, il n’y avait aucune indication de cas de nette amélioration.

Pour résumer, les données probantes sont actuellement insuffisantes pour recommander l’utilisation de leucovorine pour le traitement de l’autisme. Bien que la leucavirine puisse susciter des attentes irréalistes chez les parents à la recherche d’un remède miracle, il est peu probable qu’il comporte des avantages en fonction des données probantes.

Nous remercions chaleureusement les membres pour l’élaboration et la révision de ces conseils :

Docteur Souvik Mitra, président, comité d’étude du fœtus et du nouveau-né

Docteur Scott McLeod, président, comité de la santé mentale et des troubles du développement de la SCP

Docteur Lonnie Zwaigenbaum

Docteur Sam Wong, Directeur des affaires médicales de la SCP